Ciencia y Salud
Degeneración macular asociada a la edad: estudian una nueva terapia génica en el país
Fue incluido en el país el primer paciente de Latinoamérica en un estudio fase 3 de una terapia génica para la degeneración macular asociada a la edad en su forma húmeda, que podría reducir significativamente -y hasta eliminar- la necesidad de inyecciones intraoculares periódicas en más del 80% de los pacientes, según adelantan los investigadores. El tratamiento se encuentra en estudio bajo el protocolo internacional de investigación titulado 4DMT - estudio 4FRONT-2, que también se desarrolla en Europa y Estados Unidos.
“La terapia génica representa un verdadero cambio de paradigma en el tratamiento de la degeneración macular húmeda. Ser pioneros en Argentina en participar en esta etapa avanzada de investigación nos llena de orgullo y refuerza nuestro compromiso por la innovación, la investigación clínica y el desarrollo de alternativas terapéuticas que mejoren la calidad de vida de nuestros pacientes”, afirma el doctor Patricio Schlottmann, jefe de Investigación Clínica en Charles Centro Oftalmológico, donde fue reclutado el primer paciente argentino, y director de Oftalmología en la Organización Médica de Investigación (OMI).
La degeneración macular húmeda es una enfermedad frecuente en personas mayores de 55 años, con mayor incidencia hacia los 75 años, que afecta la visión central (el punto de máxima precisión visual) y suele comenzar en un ojo para luego comprometer al otro.
Esta patología genera dificultades en la lectura, el reconocimiento de números y letras, la elección de la ropa, la identificación de alimentos y otras actividades cotidianas que requieren visión fina. Esto puede derivar en pérdida de autonomía, dependencia y, en muchos casos, consecuencias emocionales como ansiedad o depresión asociadas al deterioro funcional.
El tratamiento actual consiste en inyecciones intraoculares periódicas de fármacos antiangiogénicos que permiten controlar la enfermedad y frenar la progresión de la pérdida visual. Estas aplicaciones deben repetirse con alta frecuencia, generalmente cada uno o dos meses, lo que implica una carga terapéutica sostenida en el tiempo y una fuerte dependencia del tratamiento. De lo contrario, si el mismo se interrumpe o se retrasa, la enfermedad continúa progresando.
“La terapéutica actual para todos los pacientes que tienen degeneración macular relacionada a la edad de tipo húmeda consiste en inyecciones de sustancias que son conocidas como anti-VEGF, porque bloquean esta sustancia, el VEGF, que es un acrónimo en inglés de Vascular Endothelial Growth Factor (factor de crecimiento endotelial vascular). El problema es que el VEGF se produce en forma continua y es por ello que son necesarias inyecciones mensual en las que se va poniendo una gran cantidad de bloqueante de esta sustancia”, detalla Schlottmann.
"Lo que plantea este nuevo tratamiento es que, como muchos pacientes dejan de venir, dejan de ser tratados o de responder al tratamiento por la periodicidad intensa que requiere, la idea es lograr un tratamiento que dure mucho tiempo. ¿Cuánto tiempo? Tanto como toda la vida. Entonces ahí entramos en un nuevo mecanismo de acción”, continúa.
Al respecto, el especialista precisa que el tratamiento en investigación propone un abordaje revolucionario: una única inyección intraocular que utiliza un vector viral diseñado específicamente para que las células del ojo produzcan de manera sostenida su propio agente terapéutico.
“El mecanismo de acción de este nuevo tratamiento se logra a partir de introducir un virus dentro de una inyección, tal como se hace con cualquier vacuna. Este es un virus creado artificialmente que cumple una sola función: no replica y no contagia, sino que inserta material genético en algunas células, y estas células empiezan a producir su propio medicamento”, grafica el investigador, quien agrega: “Es completamente innovador. Es utilizar tecnología de la cual ahora dispone la medicina para crear virus, inventarlos, porque no son virus que existen en la naturaleza. Creamos estos virus y los utilizamos para modificar, cambiar o agregar cosas a las células como sea necesario. Y por eso esto se llama terapia génica, porque lo que utilizamos es un gen que actúa de una forma en las células y produce este medicamento”.
La terapia génica busca alcanzar un efecto prolongado en el tiempo, con el potencial de reducir o incluso eliminar la necesidad de aplicaciones repetidas en más del 80% de los pacientes, en comparación con el tratamiento convencional.
El especialista explica que, en términos clínicos y de calidad de vida, esto podría traducirse en:
* Menor carga terapéutica.
* Mayor adherencia al tratamiento.
* Controles más espaciados (potencialmente semestrales).
* Mejores resultados a largo plazo.
* Mayor autonomía del paciente y menor dependencia del sistema de aplicaciones periódicas.
El tratamiento se encuentra en fase 3, la última etapa antes de una eventual aprobación regulatoria y lanzamiento comercial. Las fases 1 y 2, realizadas con un número menor de pacientes, mostraron resultados promisorios en términos de seguridad y eficacia, lo que permitió avanzar a esta instancia que involucra una mayor cantidad de participantes y centros a nivel internacional.
Entre los diversos requisitos para participar de la fase 3 se encuentra haber sido diagnosticado en los últimos seis meses y no haber recibido más de cuatro inyecciones de tratamiento previo.
Según adelanta el investigador, de confirmarse los buenos resultados obtenidos en la Fase 2 del estudio, la aprobación del tratamiento podría concretarse en dos años.
“La terapia génica representa un verdadero cambio de paradigma en el tratamiento de la degeneración macular húmeda. Ser pioneros en Argentina en participar en esta etapa avanzada de investigación nos llena de orgullo y refuerza nuestro compromiso por la innovación, la investigación clínica y el desarrollo de alternativas terapéuticas que mejoren la calidad de vida de nuestros pacientes”, afirma el doctor Patricio Schlottmann, jefe de Investigación Clínica en Charles Centro Oftalmológico, donde fue reclutado el primer paciente argentino, y director de Oftalmología en la Organización Médica de Investigación (OMI).
La degeneración macular húmeda es una enfermedad frecuente en personas mayores de 55 años, con mayor incidencia hacia los 75 años, que afecta la visión central (el punto de máxima precisión visual) y suele comenzar en un ojo para luego comprometer al otro.
Esta patología genera dificultades en la lectura, el reconocimiento de números y letras, la elección de la ropa, la identificación de alimentos y otras actividades cotidianas que requieren visión fina. Esto puede derivar en pérdida de autonomía, dependencia y, en muchos casos, consecuencias emocionales como ansiedad o depresión asociadas al deterioro funcional.
El tratamiento actual consiste en inyecciones intraoculares periódicas de fármacos antiangiogénicos que permiten controlar la enfermedad y frenar la progresión de la pérdida visual. Estas aplicaciones deben repetirse con alta frecuencia, generalmente cada uno o dos meses, lo que implica una carga terapéutica sostenida en el tiempo y una fuerte dependencia del tratamiento. De lo contrario, si el mismo se interrumpe o se retrasa, la enfermedad continúa progresando.
“La terapéutica actual para todos los pacientes que tienen degeneración macular relacionada a la edad de tipo húmeda consiste en inyecciones de sustancias que son conocidas como anti-VEGF, porque bloquean esta sustancia, el VEGF, que es un acrónimo en inglés de Vascular Endothelial Growth Factor (factor de crecimiento endotelial vascular). El problema es que el VEGF se produce en forma continua y es por ello que son necesarias inyecciones mensual en las que se va poniendo una gran cantidad de bloqueante de esta sustancia”, detalla Schlottmann.
"Lo que plantea este nuevo tratamiento es que, como muchos pacientes dejan de venir, dejan de ser tratados o de responder al tratamiento por la periodicidad intensa que requiere, la idea es lograr un tratamiento que dure mucho tiempo. ¿Cuánto tiempo? Tanto como toda la vida. Entonces ahí entramos en un nuevo mecanismo de acción”, continúa.
Al respecto, el especialista precisa que el tratamiento en investigación propone un abordaje revolucionario: una única inyección intraocular que utiliza un vector viral diseñado específicamente para que las células del ojo produzcan de manera sostenida su propio agente terapéutico.
“El mecanismo de acción de este nuevo tratamiento se logra a partir de introducir un virus dentro de una inyección, tal como se hace con cualquier vacuna. Este es un virus creado artificialmente que cumple una sola función: no replica y no contagia, sino que inserta material genético en algunas células, y estas células empiezan a producir su propio medicamento”, grafica el investigador, quien agrega: “Es completamente innovador. Es utilizar tecnología de la cual ahora dispone la medicina para crear virus, inventarlos, porque no son virus que existen en la naturaleza. Creamos estos virus y los utilizamos para modificar, cambiar o agregar cosas a las células como sea necesario. Y por eso esto se llama terapia génica, porque lo que utilizamos es un gen que actúa de una forma en las células y produce este medicamento”.
La terapia génica busca alcanzar un efecto prolongado en el tiempo, con el potencial de reducir o incluso eliminar la necesidad de aplicaciones repetidas en más del 80% de los pacientes, en comparación con el tratamiento convencional.
El especialista explica que, en términos clínicos y de calidad de vida, esto podría traducirse en:
* Menor carga terapéutica.
* Mayor adherencia al tratamiento.
* Controles más espaciados (potencialmente semestrales).
* Mejores resultados a largo plazo.
* Mayor autonomía del paciente y menor dependencia del sistema de aplicaciones periódicas.
El tratamiento se encuentra en fase 3, la última etapa antes de una eventual aprobación regulatoria y lanzamiento comercial. Las fases 1 y 2, realizadas con un número menor de pacientes, mostraron resultados promisorios en términos de seguridad y eficacia, lo que permitió avanzar a esta instancia que involucra una mayor cantidad de participantes y centros a nivel internacional.
Entre los diversos requisitos para participar de la fase 3 se encuentra haber sido diagnosticado en los últimos seis meses y no haber recibido más de cuatro inyecciones de tratamiento previo.
Según adelanta el investigador, de confirmarse los buenos resultados obtenidos en la Fase 2 del estudio, la aprobación del tratamiento podría concretarse en dos años.